目前，基因治療領域存在的主要問題是有效性和安全性。事實上，自1995年以來，全世界基因治療領域的科學家們在改善基因導入系統和載體方面作了大量的努力，新思路、新技術和新方法層出不窮。目前，在基因導入載體方面出現了兩大主流：一是非病毒載體系統；二是病毒載體系統。

基于同源重組和基因定點糾錯原理，在DNA 水平的原位修復(靶向性)是遺傳性疾病基因治療的理想措施。與基因治療載體系統相比，治療基因表達調控的研究和進展相對滯后，主要受制于載體的包裝容量。隨著人類基因組計劃的進展與完成，新的基因座控制區、隔離子、內含子、特異的啟動子、增強子等的發現與分離，必定帶動基因治療向前發展。

總結

以上是生活随笔為你收集整理的有人了解基因治疗的发展方向不？大家能来说说吗？的全部內容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

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