眼科的基因治療研究，目前已經逐步在拋棄Ad而轉用AAV了，主要原因是Ad是一過性表達而AAV的表達事件更長。另外還要考慮免疫原性的問題，但是眼科的話這一因素的影響要小一些。目前眼科的基因治療，最好的應該是RPE65的研究，臨床效果顯著。但是只能緩解，卻無法逆轉細胞死亡的命運。

Weise等用Ad作為CNTF基因載體(AdCNTF),重組后注入鼠玻璃體內,可使CNTF的mRNA和蛋白穩定表達,至少持續18天。據研究,視神經橫斷14天后約85%的RGC程序化死亡,而玻璃體內注射Ad-CNTF后,RGC存活可提高155%,比單純玻璃體內注射CNTF維持時間長。最近,vanAdel等在大鼠玻璃體腔內注射5μlAd-CNTF,注射后24~48小時開始表達CNTF,7天表達達最高峰,此時CNTF的表達量是損傷RGC對照組的575倍,14天后恢復正常水平。與CNTF的表達量相一致,實驗組RGC在注射后7、14、21天分別為正常視網膜中細胞數的96%、55%、15%;與損傷RGC對照組相比,實驗組RGC存活在以上3個時間點分別增加了30%、42%、7%。此外,他們還研究了Ad-CNTF的注射劑量對損傷RGC保護作用的影響:10倍稀釋AdCNTF,注射14天,RGC的存活只提高了10.5%,而100倍、1000倍稀釋液對RGC無保護作用。

總結

以上是生活随笔為你收集整理的以Ad为载体研究CNTF转基因治疗对RGC的作用是怎样的一个情况？的全部內容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

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