加州桑格默生物技術公司的科研人員利用“基因編輯”技術成功地改正了患有“嚴重混合型免疫缺乏癥(SCID)”兒童的基因，讓其免疫系統(tǒng)重新恢復正常。 　　SCID是一種體液免疫系統(tǒng)和細胞免疫系統(tǒng)均有缺陷的遺傳性疾病，是患者體內19號染色體上的基因發(fā)生變異造成的。患者容易在出生后不久出現(xiàn)對肺炎、腦膜炎和水痘等疾病的反復感染，死亡率較高。 　　SGMO公司的科學家首先培育出了一種能標定導致SCID的變異基因片斷的鋅指蛋白，又合成了一種能切割基因代碼的酶。接著，科學家將鋅指蛋白和這種酶結合到一起，連同正確的基因片斷一同植入人體細胞。 　　在人體細胞內，鋅指蛋白識別變異基因，并引導酶將這段變異基因片斷給切除掉，并代之以正確的基因片斷。最終，有變異基因的染色體被一一修復。科學家稱，在實驗中，培養(yǎng)液中18%的人體免疫細胞中導致SCID的變異基因都得到了修正。

美國印第安納和斯坦福大學的科研人員在小鼠的精原干細胞中使用專門設計的酶，鋅指核酸酶和轉錄激活因子樣效應物核酸酶來打斷發(fā)生基因突變的DNA雙鏈，并進行基因的修復。經過修改的精原干細胞具有活性，可以糾正基因突變。

一篇獨立研究論文（由美國馬薩諸塞州博德研究所合成生物學家Feng Zhang和他的同事完成）顯示，基因編輯技術能立刻鎖定和切割人體細胞中的兩個基因。在和馬薩諸塞州懷海德生物醫(yī)學研究所發(fā)育生物學家Rudolf Jaenisch的合作中，Zhang分裂了小鼠胚胎干細胞中的5個基因。

總結

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