基因治療是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達到治療目的。基因治療的優勢?：1、生物基因治療的最大好處就在于，治療腫瘤針對性強，具有很高的靶向性，效果顯著，在殺傷癌細胞時基本上不損傷正常組織，被認為是未來癌癥治療中最具前景的治療技術，最有效的治療方法。?2?、生物基因治療由于其作用機制獨特，具有非細胞毒性，因有效、無毒和好的耐受性備受腫瘤患者的關注和青睞。?3、生物基因治療，可以調節癌細胞帶來的破壞性作用，以及對癌細胞起穩定性作用。?4、與傳統的手術及放、化療方法相比，生物基因治療基本無副作用，對正常細胞無損傷，治療過程中病人不會產生痛苦，不會像放化療那樣對人體有很多附加的損害和不良的反應。?5、特別對那些中晚期復發轉移的腫瘤患者尤為有效。?基因治療的缺陷：1、安全問題：由于基因治療涉及內、外源性基因的重組，因此有可能引起細胞基因突變、原癌基因的激活或抑制基因的關閉，從而導致細胞惡變（盡管這種幾率很低）。另外，如果外源基因的產物在宿主體內大量出現，而產物又是體內原來不存在的，那么就有可能導致嚴重的免疫反應；?2、體內表達基因的可控性問題：在很多情況下，向體內導入的外源性目的基因，必須具有特異性和可控性，才能真正到達基因治療的目的。目前，這一方面還不盡如人意。?3、外源基因不能在體內長期穩定表達：許多情況下，需要外源基因在體內長期穩定表達，才能達到基因治療目的。然而，由于細胞在體內的生存期限有限、目的基因的丟失以及體內的免疫排斥等原因，往往是上述目標難以實現；?4、目的基因轉移效率不高：盡管人們做了很多努力來提高基因轉移效率，但到目前為止，還沒有哪一種方法和途徑是十全十美的。可見構建安全、高效、靶向、可控的載體是一長期而又迫切需要解決的難題；?5、基因治療的復雜性問題：將基因治療用于單基因或一簇相連鎖基因的缺失或突變所導致的疾病時，相對較容易；而用于高血壓、糖尿病、某些、神經系統疾病等多基因和多因素所造成的疾病時，復雜性則大大增加；?6、基因治療中靶細胞生物學特性改變的問題：目前的基因治療方案多采用間接體內法（回體法），但把細胞經體外長期培養和增殖后，細胞生物學特性可能發生改變。如體外試驗已證實TIL能特異性殺傷腫瘤細胞，回輸后，除少部分分布在腫瘤組織外，更多的是集結在肝和腎臟中，而且基因表達效率也降低了。因此研究體細胞移植和重建的生物學，是今后基因治療研究的一個重要方向；?7、倫理方面的問題：由于基因治療涉及基因干預，因而引發了倫理學方面的激烈爭議，特別是對于在生殖細胞中進行基因操作的問題上，人們的意見更加分歧。

與傳統療法相比，基因治療的優點為：可以通過人工來生產我們所需要的基因產物。比如上世紀我國科學家首次利用基因工程合成結晶牛胰島素。用大腸桿菌來做生產的媒介，解決了糖尿病人缺胰島素的問題。缺點：基因不是全受人為控制的，畢竟基因在遺傳的時候會不可避免的產生變異，萬一突變了就前功盡棄。還有基因工程必備的兩種酶：限制性核酸內切酶，DNA連接酶也有一定限制。DNA連接酶先不說，限制性核酸內切酶問題就大了。首先它要在原核生物里提取，而且一種限制酶幾乎只能對應一種特定的堿基，例如某Ecoli屬性的限制性核酸內切酶只能作用于GAATTC中的GA之間的磷酸二酯鍵,其它的雖然有GA但是由于后邊不是ATTC,所以無法"切割"這樣一來基因工程則顯得很狹窄，

總結

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