其原理是：利用CRISPR和TALEN，這兩種備受關注的基因組編輯技術，研發出了一種人類多能干細胞基因組編輯平臺。研究人員將這一平臺稱為iCRISPR。多能干細胞基因組編輯平臺：iCRISPR，其應用有：1、iCRISPR能用于基因功能喪失研究中，快速，高效的敲除人體多能干細胞中的等位基因，也可以針對一些精確的疾病模型，通過特定的核苷酸變換，進行多能干細胞純合體敲除。　　2、通過進一步實驗，研究人員驗證了雙重和三重基因敲除hPSC細胞系一步法的有效性，同時也證明了在多能干細胞分化過程中能進行階段特異性誘導基因敲除，這對于發育生物學研究來說意義重大。**　　3、iCRISPR平臺尤其適合用于解析人類疾病研究中的復雜遺傳相互作用，以及多效性基因功能，這將有助于進行人體多能干細胞高通量遺傳分析。4、人體多能干細胞不僅能被用于臨床的再生研究應用中，而且也能作為解析復雜性狀和特征的獨特平臺，闡明其背后的基因和分子途徑。為了實現這一目的，科學家們開發了多種遺傳操控方法，但是這些方法依然存在各種問題，迫切需要可操控性的生物學手段。

樓上原理說得不是很詳細，補充一點：CRISPR（Clustered regularly interspaced short palindromic repeats，規律成簇間隔短回文重復）是一類廣泛分布于細菌和古菌基因組中的重復結構。研究表明，CRISPR與一系列相關蛋白、前導序列一起，能為原核生物提供對抗噬菌體等外源基因的獲得性免疫能力。這種結構的作用機理可能與真核生物的RNA干擾過程類似，此前來自麻省理工學院和哈佛大學的研究團隊就利用產膿鏈球菌和嗜熱鏈球菌中的CRISPR酶和RNA，在小鼠和人類細胞的DNA中進行了插入，切割，修復，和編輯。

總結

以上是生活随笔為你收集整理的多能干细胞基因组编辑平台iCRISPR 的主要应用有哪些？的全部內容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

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