基因療法是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達到治療目的。也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當?shù)氖荏w細胞中，使外源基因制造的產(chǎn)物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術。基因治療主要是治療那些對人類健康威脅嚴重的疾病，包括：遺傳病（如血友病、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血癥等）、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、類風濕等）。

基因療法所屬現(xiàn)代詞，指的是利用健康的基因來填補或替代基因疾病中某些缺失或病變的基因，以達到根治遺傳性疾病的目的。基因療法的典型例子是半乳糖血癥病人的基因治療。這種病人由于細胞內(nèi)缺少基因G，不能產(chǎn)生半乳糖—1—磷酸—尿苷酰轉換酶，以致大量半乳糖—1—磷酸和半乳糖堆積在肝組織中，這些半乳糖可轉變?yōu)榫凭蚨斐筛闻K損害。臨床表現(xiàn)為：小結節(jié)性肝硬化、嘔吐、腹瀉、營養(yǎng)不良、黃疸、腹水、白內(nèi)障、智力發(fā)育遲鈍、半乳糖血癥、半乳糖尿、氨基酸尿等。把大腸桿菌(一般內(nèi)含G基因)能產(chǎn)生半乳糖酶的脫氧核糖核酸片段提取出來，讓噬菌體作為運載體帶入病人的細胞內(nèi)，病人細胞便開始產(chǎn)生半乳糖酶。原來不能利用半乳糠的細胞便恢復了對半乳糖的正常代謝。如果再將這種已經(jīng)治愈的細胞用人工的方法移植到人體器官內(nèi)，使之成為人體的正常部分，從根本上治愈疾病。而且由于病人細胞內(nèi)脫氧核糠核酸的缺陷部分得了糾正，這種病也不會遺傳給下一代。

基因療法，就是利用健康的基因來填補或替代基因疾病中某些缺失或病變的基因，目前的基因療法是先從患者身上取出一些細胞，然后利用對人體無害的逆轉錄病毒當載體，把正常的基因嫁接到病毒上，再用這些病毒去感染取出的人體細胞，讓它們把正常基因插進細胞的染色體中，使人體細胞就可以“獲得”正常的基因，以取代原有的異常基因。基因療法的典型例子是半乳糖血癥病人的基因治療。這種病人由于細胞內(nèi)缺少基因G，不能產(chǎn)生半乳糖—1—磷酸—尿苷酰轉換酶，以致大量半乳糖—1—磷酸和半乳糖堆積在肝組織中，這些半乳糖可轉變?yōu)榫凭蚨斐筛闻K損害。臨床表現(xiàn)為：小結節(jié)性肝硬化、嘔吐、腹瀉、營養(yǎng)不良、黃疸、腹水、白內(nèi)障、智力發(fā)育遲鈍、半乳糖血癥、半乳糖尿、氨基酸尿等。為了治愈這種病人，人們把大腸桿菌(一般內(nèi)含G基因)能產(chǎn)生半乳糖酶的脫氧核糖核酸片段提取出來，讓噬菌體作為運載體帶入病人的細胞內(nèi)，病人細胞便開始產(chǎn)生半乳糖酶。這樣，原來不能利用半乳糠的細胞便恢復了對半乳糖的正常代謝。如果這種已經(jīng)治愈的細胞用人工的方法移植到人體器官內(nèi)，使之成為人體的正常部分，那么這種病就從根本上治愈了。而且由于病人細胞內(nèi)脫氧核糠核酸的缺陷部分得了糾正，這種病也就不會再遺傳給下一代了。

基因療法是指通過分子生物學的方法，將基因導入患者體內(nèi)并讓其表達，以治療某些疾病的方法。基因療法是一種非常新的醫(yī)療技術，并不成熟，而且修改了人類本身的基因組，所以在得到大規(guī)模應用之前仍需研究和檢驗。近日，科學家對造血干細胞進行基因改造，試圖治療艾滋病。艾滋病病毒可以攻擊人的免疫T細胞，而免疫T細胞是由造血干細胞分化而來。所以如果讓造血干細胞含有抵抗艾滋病病毒的基因，就可以讓新生成的T細胞免受艾滋病病毒的感染。為了做到這一點，科學家向造血干細胞中插入了3個基因。第一個被插入的基因編碼一種RNA酶，它可以阻止細胞表面受體CCR5的合成。艾滋病病毒就是通過CCR5進入細胞的。不過艾滋病病毒會產(chǎn)生變異，可以通過其它的方法進入細胞。這樣的話，僅僅干擾CCR5是不夠的。科學家另外轉入了兩個基因。這兩個基因的產(chǎn)物都是RNA，它們可以抑制病毒組裝自己基因組的一個蛋白質(zhì)tat，并通過這種方式阻止病毒繁殖。在體外完成對干細胞的基因改造以后，科學家將它們移植回病人的體內(nèi)。在4名受試患者中，有3位的造血干細胞在一年半至兩年內(nèi)，長期地表達新基因的產(chǎn)物。同時，也沒有出現(xiàn)明顯的，由載體病毒引起的副作用。為了保證安全，研究人員在給病人移植骨髓時，僅僅混入了一小部分基因改造過的細胞。不過，好消息是，隨著血液中病毒含量的增加，基因改造的細胞在選擇的作用下也會隨之增多。這項研究的規(guī)模很小，只包含了四名患者。不過卻表明通過修改造血干細胞的基因組，可以讓它不斷地分化出具有新基因的細胞，讓這些新基因長時間穩(wěn)定地發(fā)揮作用。參與研究的科學家Rossi說，他們下一步的目標是進一步增加具有新基因的細胞在病人身體中的數(shù)量。

補充一下樓上。擴展治療：基因療法可擴展至治愈結腸癌，在過去的數(shù)年中，以斯蒂芬·羅森伯格博士為首的科學家團隊對三組患者進行了基因治療。第一組的三名患者的身體對經(jīng)過改造的T細胞未能產(chǎn)生任何反應。研究者隨之對改造T細胞的技術進行了完善，并試著在T細胞最為活躍的生長階段將其植入患者體內(nèi)。第二組和第三組患者都接受了經(jīng)過改造的T細胞。 罕見病：科學家們2009年利用基因療法治愈了多種罕見疾病——— X連鎖腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良、2型萊貝爾先天黑內(nèi)障以及嚴重聯(lián)合免疫缺陷。X連鎖腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良是一種致命腦部疾病，患者通常為6歲到8歲的男童，他們一般在青春期前就會殞命。法國第五大學教授帕特里克·奧堡領導的國際團隊在《科學》雜志上公布研究成果稱，他們利用慢病毒載體向兩名X連鎖腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良患者造血細胞中引入了一種治療基因，患者的病情在兩年的研究期內(nèi)未進一步發(fā)展“這是首次通過基因療法有效治療一種嚴重腦病，”奧堡表示。萊貝爾先天黑內(nèi)障是一種罕見眼疾。這種病通常在患者年幼時發(fā)作，患者視網(wǎng)膜細胞的一種基因發(fā)生變異，致使視力嚴重下降、眼球活動異常。待到二三十歲時，患者可完全失明。美國賓夕法尼亞大學醫(yī)學院研究人員10月24日在英國《柳葉刀》雜志網(wǎng)站發(fā)表文章宣布，他們利用基因療法對12名8歲至44歲的2型萊貝爾先天黑內(nèi)障患者進行試驗性治療后，患者的視力開始恢復。

總結

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