最近，在一種稱為“γ-球蛋白缺乏癥”的基因療法方面有了新發現：γ-球蛋白缺乏癥是一種遺傳性自身免疫缺陷病，由基因突變導致，絕大多數情況下在男性中發病，病患不能產生免疫球蛋白（γ-球蛋白），臨床癥狀是反復的細菌感染，主要是呼吸系統的感染，病患需要終身服用γ-球蛋白進行治療。不久前，卡羅琳娜研究所的研究人員發現了一種修復該病基因突變的辦法，他們利用合成的寡核苷酸在病人身上糾正了突變RNA，并再造得到完整的BTZ酶。而該病的病因就是一種遺傳突變導致人體缺乏BTZ酶。研究人員表示，該方法有望用于開發針對該自身免疫病的個性化基因療法。

總結

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