鐮刀形細胞貧血癥是常染色體隱性基因遺傳病，用基因工程，將治療性的基因導入病毒載體并轉化入造血干細胞。干細胞接受這種處理后，便能產生正常的血紅蛋白。因為干細胞具有分裂分化能力，所以是治本。

鐮刀形細胞貧血癥是一種單基因遺傳病，是由正常的血紅蛋白基因(HbA)突變為鐮刀形細胞貧血癥基因(HbS)引起的。根據發表在2011年12月那期《細胞研究》(Cell Research)期刊上的一項研究，美國薩克生物研究學院(Salk Institute for Biological Studies)研究人員已開發出一種方法能夠利用病人自己的細胞來潛在性地治療由于一種有助于產生血液血紅蛋白的基因發生突變而造成的鐮刀形細胞病(sickle cell disease)和許多其他疾病。這種技術利用來自病人皮膚的細胞產生誘導性多功能干細胞(induced pluripotent stem cells, iPSCs)，而iPSCs能夠發育成各種類型的成熟組織，如血。研究人員說，他們開發的這種修復β-球蛋白(beta-globin, HBB)基因的方法能夠避免基因治療技術引入潛在有害的基因到細胞。

總結

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