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心脏病目前有没有在研的基因疗法?这方面有无最新进展?

發布時間:2023/11/24 万象百科 45 博士
生活随笔 收集整理的這篇文章主要介紹了 心脏病目前有没有在研的基因疗法?这方面有无最新进展? 小編覺得挺不錯的,現在分享給大家,幫大家做個參考.
巴西南大河州心臟病研究院介紹了其利用基因療法治療心臟病的科研項目,科研人員稱基因療法對治療心臟病是“可靠的”和“有效的”。10名巴西心臟病患者經過給其心臟進行DNA注射,心臟功能均有改善,泵血更加有力。在今后幾周內,將結束對最初共計14人的一組患者的治療,未來還打算擴大使用此療法的患者數量。  卡利烏介紹說,“目前我們處在實驗的第一和第二階段,即評估心臟病基因療法對患者的改善率及安全性”。治療效果將在3個月、6個月和12個月時進行進一步評估。  目前已有8名患者獲得良好治療效果,生命均得到維系,只有一名患者由于糖尿病的原因而住院治療。心臟泵血能力均得到改善,心臟血液循環區域均有擴大,患者在身體功能測試中的力量表現均有改善。 這一新療法的主要要素是DNA的一個片斷,其中含有產生“構建血管內皮生長因子”VEGF-165的機制,這是一種促進血管生長的因子,在低氧條件下產生VEGF-165,它可以消除局部缺血癥狀及由于動脈、靜脈損傷而導致的血流受限。

美國密蘇里大學的研究人員最近開發出一種新的基因療法,可保護小鼠免于肌肉萎縮癥引起的心臟病。3500個兒童中就有1個在出生時就患有杜氏肌營養不良癥(DMD),而隨著DMD耗盡骨骼肌肉,也會引起心臟衰微。該基因療法的原理是:研究人員靶向了心臟建立系統中對心臟病發作作出響應的一個基因。該靶向基因會表達一種nNOS蛋白。給小鼠以短期壓力,nNOS蛋白就可暫時激活以幫助調控心臟。他們修改了這個靶基因,使其能更高效地將nNOS基因轉移到小鼠心臟上。結果接受該基因療法7個月后,小鼠表現出心臟健康的全面改善。研究人員表示,該研究首次展示了一種經修改的nNOS基因可通過基因療法被傳遞,以保護DMD免于心臟病。該基因療法也有望擴展至治療其他心臟病,如心力衰竭、心臟病發作。

據說英國研究人員發明了一種治療心臟病的基因療法,有望使一些嚴重的心臟病患者擺脫心臟移植手術帶來的痛苦。這種療法的原理是:以一種經過轉基因技術改造的腺相關病毒為載體,將SERCA2A基因注入心臟病患者的心肌細胞中。SERCA2A基因可使心肌收縮更有力。這種療法可使受損心臟組織周圍的健康心肌搏動速度加快,并且更有力,有助于修補受損心臟,使心臟恢復原有的大部分功能,從而讓一些嚴重的心臟病患者免受心臟移植手術帶來的痛苦。

總結

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