能高效轉染的、高滴度的，且沒有逆轉錄病毒和aav載體缺點的理想的病毒載體的研制仍然是目前研究的難點。

存在的主要問題是載體構建:載體的基因片段必須恰當地編碼插入基因;治療基因必須被轉導入造血干細胞并長時間在紅系細胞高水平表達;載體必須安全地將目的基因重組到靶點。

總結

以上是生活随笔為你收集整理的β-地中海贫血基因治疗的主要难点是什么？的全部內容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

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