1977年Paterson等首先在無細胞體系中用單鏈DNA與基因RNA互補結合抑制基因轉錄，隨后Zamecnik和Stephenson使用13個核苷酸的單鏈DNA反義抑制肉瘤病毒Roussarcomavirus的復制，開創了干預和抑制基因表達的基因核酸藥物研究方向。1983年，德克薩斯州休斯敦市Baylor醫學院的研究人員提出采用基因療法治療萊施奈恩二氏綜合癥，將編碼酶的正常基因注射到細胞中，基因復制后把細胞回注到萊施奈恩綜合癥患者體內，這些細胞可以糾正這些患者體內存在的遺傳缺陷，從而治愈疾病。得益于DNA重組技術的發展，短短30年第一例轉入基因治療就已經運用。Rosenberg等運用逆轉錄病毒將新霉素抗性基因轉入來自5個患者的轉移淋巴瘤細胞，體外培養增殖以后回輸到相應患者，表明安全可行。并引發了相關研究深入進行。

基因治療思路最早見于1963年Joshua Lederberg的描述:我們可以參與改變染色體和片段，最大限度運用分子生物學方法可以直接控制人染色體核酸序列，與識別選擇和所需基因的整合，只是一個時間問題多核苷酸序列可以用化學方法加載于病毒DNA。1970年Friedmann和Roblin在約克時報首次提到基因治療，1972年他們在Science提出人類遺傳疾病的基因治療概念，他們引用了Rogers S關于來自外源的好的基因替換遺傳病人缺陷基因的假說。基因治療的首次實施在1990年的9月14日，在美國國立衛生研究院(NIH)臨床中心，一位4歲的小女孩Ahsanti DeSilva接受了第一例基因治療，她因缺少腺苷脫氨酶(ADA)而患重度聯合免疫缺損和免疫系統功能低下安德森(W． FrenchAnderson)等人收集病人的白細胞，將ADA編碼基因導入，然后再把白細胞重新輸送回體內接受治療后，其機體產生ADA的能力有所提高。

總結

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