來(lái)自美國(guó)伊坎醫(yī)學(xué)院的研究人員在豬身上測(cè)試了一種把基因直接輸送至心臟的新型基因療法，結(jié)果表明它可有效逆轉(zhuǎn)心臟衰竭的過(guò)程。科學(xué)家在《科學(xué)-轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》（Science Translational Medicine）上報(bào)告稱，新型基因療法使用了一種心臟衰竭患者體內(nèi)缺失的基因 SUMO-1，這種基因幫助調(diào)節(jié)心肌細(xì)胞的鈣穩(wěn)態(tài)平衡，一旦缺失會(huì)影響心臟的收縮與舒張，從而降低心臟的泵血能力。研究人員首先通過(guò)在豬體內(nèi)阻斷心臟主要?jiǎng)用}中的血流來(lái)模擬人體心臟衰竭，然后利用改造的病毒作為載體直接給衰竭的豬心輸送 SUMO-1 基因。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，豬的腫大心臟逐漸恢復(fù)到正常大小。研究人員據(jù)此推測(cè)， SUMO-1 基因療法可能會(huì)對(duì)心衰患者有益。此前，這個(gè)研究團(tuán)隊(duì)還發(fā)現(xiàn)許多心臟衰竭患者體內(nèi)還缺失另一個(gè)叫做SERCA2的基因，不過(guò)這種基因受 SUMO-1 基因調(diào)節(jié)。用豬進(jìn)行的實(shí)驗(yàn)表明， SUMO-1 基因療法或上述兩種基因結(jié)合的療法，其改善心臟功能的效果比多帶帶運(yùn)用SERCA2基因療法要好。研究人員表示，他們希望能在未來(lái)幾年開(kāi)展 SUMO-1 基因療法的第一期人體臨床試驗(yàn)。此外， SUMO-1 基因也可能是對(duì)付肺動(dòng)脈高壓及血管疾病的有效治療標(biāo)靶。

可以的。加州大學(xué)圣地亞哥分校醫(yī)學(xué)院的研究人員開(kāi)發(fā)出一個(gè)新治療基因和一個(gè)分子運(yùn)送系統(tǒng)，實(shí)現(xiàn)了在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中通過(guò)基因療法治療慢性心力衰竭的長(zhǎng)期性成功。心力衰竭是世界上一大主要疾病，又稱“充血性心力衰竭”或“心功能不全”。當(dāng)心臟病或其它疾病使心臟負(fù)擔(dān)加重時(shí)，心臟排血功能減弱，以致輸出的血量不能滿足各器官及組織的代謝需要，同時(shí)器官及組織中的血液也不能順利地回到心臟，因而產(chǎn)生本病的一系列缺氧和淤血表現(xiàn)。僅在美國(guó)。心力衰竭患者就超過(guò)450萬(wàn)。心力衰竭發(fā)作于心臟失去為機(jī)體補(bǔ)充足夠的血液循環(huán)之時(shí)。當(dāng)前，除器官移植和包括人工心臟在內(nèi)的機(jī)械泵裝置外還沒(méi)有有效治愈慢性心力衰竭的方法。在發(fā)表于2002年7月22日期的《自然醫(yī)學(xué)》（Nature Medicine）雜志上的一篇研究中，加州大學(xué)圣地亞哥分校的研究人員報(bào)道，他們對(duì)一個(gè)叫做受磷蛋白（phospholamban，PLN)的基因進(jìn)行了修飾。PLN起著調(diào)節(jié)每一次心跳的強(qiáng)度的作用，它出現(xiàn)功能障礙就會(huì)導(dǎo)致心力衰竭發(fā)作。通過(guò)該修飾基因結(jié)合一種持久高效的將基因直接運(yùn)送至心肌的方法，研究人員大大改善了動(dòng)物心臟的收縮和舒張，并最終阻止了心臟功能的退化，成功預(yù)防了心力衰竭的發(fā)作。 這個(gè)發(fā)表在《自然醫(yī)學(xué)》上的治療策略在發(fā)生天然突變導(dǎo)致發(fā)作與人類中相似的進(jìn)行性心力衰竭的倉(cāng)鼠中進(jìn)行。當(dāng)前，研究人員正在更大的心力衰竭動(dòng)物模型－－豬身上對(duì)該策略進(jìn)行進(jìn)一步檢驗(yàn)，他們希望能夠在未來(lái)12到18個(gè)月內(nèi)開(kāi)始人類臨床試驗(yàn)。該基因?qū)⑼ㄟ^(guò)特殊的導(dǎo)管運(yùn)送，這將成為醫(yī)院的標(biāo)準(zhǔn)設(shè)施。

西奈山醫(yī)學(xué)院心血管專家對(duì)大動(dòng)物心臟衰竭模型實(shí)施了基因治療，該療法的成效顯著。該研究檢測(cè)了SUMO-1基因療法，該研究是臨床前實(shí)驗(yàn)的最后階段。之前基因治療針對(duì)的是SERCA2基因，一期和二期臨床效果都很好，而Hajjar 博士在2011年的Nature文章稱在人類心衰病人中SUMO-1基因也降低，而SUMO-1調(diào)節(jié)SERCA2a的活性，即不改變SERCA2a水平的情況下增強(qiáng)蛋白質(zhì)的功能。之后在小鼠模型中的的研究發(fā)現(xiàn)針對(duì)SUMO-1基因治療顯著提高心臟功能。于是本次研究中，科學(xué)家檢測(cè)了分別針對(duì)SUMO-1基因，SERCA2基因的基因治療和兩基因結(jié)合的療法的效果。在大動(dòng)物心衰模型中，科學(xué)家發(fā)現(xiàn)單純轉(zhuǎn)運(yùn)高劑量的SUMO-1和，同時(shí)轉(zhuǎn)運(yùn)SUMO-1、SERCA2都會(huì)增強(qiáng)心臟收縮力，增加血流，減小心臟體積。Hajjar博士稱，該新研究表明SUMO-1對(duì)SERCA2的功能實(shí)施有重要作用。針對(duì)SUMO-1的基因替代療法將會(huì)有效的治療心衰病人。

嗯，很多科學(xué)家在研究。心衰竭是心臟結(jié)構(gòu)或功能的異常表現(xiàn)或受損，致使心臟無(wú)法滿足或輸出足夠的血量，并無(wú)法滿足身體組織、器官代謝的需求，是病態(tài)的生理狀況，也可能是任何心臟疾病最終的表現(xiàn)。藥物治療通常效果不佳，心臟移植最終成為唯一的希望。針對(duì)該基因療法已經(jīng)開(kāi)展了20年的實(shí)驗(yàn)室研究，并且最近在美國(guó)進(jìn)行了安全性試驗(yàn)。到目前為止，全世界共有37名心衰竭患者接受了基因治療，不過(guò)這些實(shí)驗(yàn)的目的都僅僅是進(jìn)行安全性研究。治療的目的是提高一種由SERCA2a基因編碼的蛋白質(zhì)在心肌中的表達(dá)。該蛋白指導(dǎo)鈣離子流向心肌細(xì)胞——鈣離子越多則心跳力量越強(qiáng)。

總結(jié)

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