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基因治疗阿尔茨海默病,通过沉默APP基因可行么?

發布時間:2023/11/24 万象百科 29 博士
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可行。Aβ是阿爾茨海默病的主要病理特征老年斑的主要成分,是各種原因誘發阿爾茨海默病的共同通路。而APP是Aβ的前體蛋白,目前認為APP經過酶切割所產生的Aβ和APP的C末端在阿爾茨海默病病理機制中起重要作用,APP基因突變或過表達能夠引起阿爾茨海默病的發生。因此,阻斷APP基因的表達是改善或治療阿爾茨海默病的一種可行策略。有研究者針對突變型的APP基因設計了對其起特異性沉默作用的siRNA,證明了siRNA對突變型APP有較好的沉默作用而不影響野生型的APP。因此,采用RNAi技術或反義核酸技術下調APP的基因表達,是一種具有發展前景的治療阿爾茨海默病的方式。

總結

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