現(xiàn)在腦血管疾病基因治療研究的熱點(diǎn)主要集中在通過轉(zhuǎn)基因防止血栓形成,減輕腦缺血急性期的氧化應(yīng)激、細(xì)胞凋亡、炎癥反應(yīng)等原因造成的神經(jīng)元損害,以及修復(fù)腦血管損傷、促進(jìn)血管生成改善腦組織供血。

目前，基因治療缺血性腦中風(fēng)的動物實(shí)驗(yàn)研究在武漢華中科大同濟(jì)醫(yī)院獲得成功。這標(biāo)志著中國在基因治療腦血管疾病領(lǐng)域的研究取得重要進(jìn)展。這項(xiàng)研究分兩個(gè)部分進(jìn)行，首先通過建立實(shí)驗(yàn)性動物腦中風(fēng)模型，利用重組腺相關(guān)病毒作為報(bào)告基因載體，經(jīng)頸內(nèi)動脈導(dǎo)入腦部。結(jié)果顯示，報(bào)告基因迅速通過血腦屏障，到達(dá)受損需要救治的腦細(xì)胞組織，從而突破了長期以來血腦屏障藥物不可逾越的難關(guān)，為臨床治療開辟了新的通道。

基因治療頸動脈顱內(nèi)血管已獲得成功。是通過基因轉(zhuǎn)移至體外和活體內(nèi)的頸動脈顱內(nèi)血管。可用于預(yù)防蛛網(wǎng)膜下腔出血后的血管痙攣,刺激側(cè)支血管生長,穩(wěn)定粥樣硬化斑塊和預(yù)防血管成形術(shù)后的再狹窄。

腦血管病變疾病包括動靜脈畸形毛細(xì)血管擴(kuò)張、海綿狀血管畸形、腦動脈瘤、血管瘤等。迄今為止,對這些疾病的基因治療研究進(jìn)展不深,主要是由于缺少合適的動物模型所致。因此,建立合適的動物模型是當(dāng)今研究的重點(diǎn)。這一領(lǐng)域目前也取得了一些進(jìn)展,如使用內(nèi)皮因子雜合子小鼠作為遺傳性出血性毛細(xì)血管擴(kuò)張癥動物模型,KRIT1基因雜合子動物被用于腦海棉狀血管畸形的研究等。這些實(shí)驗(yàn)結(jié)果為進(jìn)一步探究腦血管病變的發(fā)病機(jī)制及基因治療手段構(gòu)建了技術(shù)平臺,將極大促進(jìn)相關(guān)研究工作的開展。

總結(jié)

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