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怎么理解眼部疾病基因治疗的再程序化策略?

發布時間:2023/11/24 万象百科 26 博士
生活随笔 收集整理的這篇文章主要介紹了 怎么理解眼部疾病基因治疗的再程序化策略? 小編覺得挺不錯的,現在分享給大家,幫大家做個參考.
視網膜疾病大部分致病基因主要影響的是rod cell,然后再影響到cone cell,如果能把rod cell都變成cone cell,那樣就對致病基因就不敏感了。在發育過程中有一個轉錄因子(NRL),相當于一個開關,有它的表達就變成rod cell,沒有它的表達就變成cone cell。有研究做了一個藥物控制實驗,當把這個轉錄因子都敲除后,在成年小鼠身體里,rod cell都變成了cone cell。眼下這一方法在小鼠身上應用是成功的,如果用到人體上,應該是一個很有希望的方法。

總結

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