(1) 造血干細(xì)胞的顯著特性——“永生性”，這就為導(dǎo)入目的基因的持續(xù)表達(dá)提供了理想的靶細(xì)胞。 (2) 它的橫向分化潛能使得它除了可分化為各種血細(xì)胞外還能分化成非造血組織細(xì)胞如：肝細(xì)胞、胰腺細(xì)胞、骨骼肌細(xì)胞、血管內(nèi)皮細(xì)胞、心肌細(xì)胞、神經(jīng)元和視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞等多種細(xì)胞。因此，能夠矯正造血細(xì)胞系的細(xì)胞缺陷，甚至可以通過分化轉(zhuǎn)移修正非造血系統(tǒng)的細(xì)胞系缺陷。 (3) 造血干細(xì)胞存在于造血組織中參與血液循環(huán)，有利于轉(zhuǎn)入的目的基因表達(dá)產(chǎn)物隨著血液循環(huán)到達(dá)靶器官，從而達(dá)到治療目的或是存留在血液中發(fā)揮治療作用。 (4) 與其他靶細(xì)胞相比，造血干細(xì)胞更容易獲取，因?yàn)樗冀K可以從人體的外周血、骨髓或臍帶血中獲取，采集方便。此外，隨著造血干細(xì)胞分離純化以及體外培養(yǎng)技術(shù)的日趨完善，這就為造血干細(xì)胞的基因治療提供了可靠技術(shù)保證。有望為人類疾病的治療提供一種全新的手段和理想模式。

總結(jié)

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