將來可以，美國威爾康奈爾醫(yī)學院(Weill Cornell Medical College)遺傳醫(yī)學副教授Stefano Rivella博士和他的同事們將一種“錨蛋白絕緣物(ankyrin insulator)”掛載到慢病毒載體攜帶的β珠蛋白基因上，在基因轉(zhuǎn)移期間，慢病毒載體被導入到從病人身上提取的骨髓干細胞內(nèi)，然后通過骨髓移植將這些干細胞移植回到病人體內(nèi)，開發(fā)出的一種新的基因轉(zhuǎn)移技術確保編碼β珠蛋白的基因?qū)爰毎笕匀槐３只钚圆⑶夷軌虮磉_β珠蛋白。研究人員稱，他們開發(fā)出的這種新的基因治療技術有潛力治療很多紅細胞疾病，而且也是第一次將正常的β珠蛋白基因?qū)牖疾〉募毎械某晒π矢５难t蛋白表達水平提高相關聯(lián)，而這長期以來是有效治療這些疾病的一個障礙。

是的，基因療法是利用來自病人自己血液的造血干細胞，通過導入一種抗鐮狀細胞病基因到造血干細胞中來構建出正常的能夠自我更新的干細胞，因而是當前的鐮狀細胞病治療方法的替代性選擇。當前的治療方法包括將供者造血干細胞移植到病人體內(nèi)，但是由于嚴重的免疫排斥風險，只有少量病人能夠接受這種治療。

用慢病毒轉(zhuǎn)導技術將一種抗鐮狀細胞病的β珠蛋白基因?qū)朐煅杉毎校眠@種干細胞的自我更新潛能，產(chǎn)生新的非鐮刀狀的紅細胞，從而獲得一種持續(xù)地產(chǎn)生健康紅細胞的來源。已有研究表明，該基因療法產(chǎn)生紅細胞的速度足以顯著性地改善病人的病情，這些新產(chǎn)生的紅細胞要比鐮刀狀紅細胞存活更長的時間，因而能夠改善治療結果。

總結

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