最重要的一點在于運用造血干細胞為靶細胞的基因治療，其目的在于糾正或是修復某種缺陷基因，這就要求矯正基因必須整合入靶細胞的基因組中持續表達并隨著造血干細胞不斷分化成為各種正常血細胞，進而發揮療效，非病毒載體顯然不能達到要求。但在目前，非病毒載體的研究尚處于萌芽階段，存在靶向性低、轉染效率低、有效表達時間短等多方面問題。

在基因治療中，造血干細胞因為具有自我更新及分化為各種血細胞系的能力而成為一種很有吸引力的靶細胞。將外源目的基因導入造血干細胞，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，特別是血液疾病已取得重要進展，例如：腺苷脫氨酶缺陷病、血友病、地中海貧血癥及鐮狀細胞性貧血癥等。而慢病毒以其轉染效率高，能夠感染非分裂期細胞的特點成為轉染造血干細胞的最適合載體。

總結

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