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阐明mRNA结构靶点是研发基因药物的基础,这个是真的么?

發(fā)布時間:2023/11/24 万象百科 33 博士
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是真的。設(shè)計反mRNA基因藥物(反義核酸和核酶,干擾雙鏈RNA小分子即siRNA)時,首先要找準(zhǔn)作用于RNA分子的部位(俗稱靶點)。因為mRNA分子和其他生物大分子一樣,不僅具有一級結(jié)構(gòu),而且有高度折疊的二級及三級結(jié)構(gòu),除了應(yīng)考慮他們與靶RNA分子的序列匹配性,即兩種分子在一級結(jié)構(gòu)(序列)上應(yīng)互補,還應(yīng)該考慮RNA分子高級結(jié)構(gòu)的可及性。一般認為靶點主要處于可及位點,而可及位點即指mRNA高級結(jié)構(gòu)上能被寡核苷酸識別并結(jié)合的位點.找到RNA可接近位點是成功設(shè)計特異結(jié)合而能發(fā)揮最高效果寡核苷酸的關(guān)鍵。

是這樣的。其實基因藥物的主要研究方向就是定點定向給藥,能夠最大限度的使藥物與靶點結(jié)合。而藥物怎樣作用于靶點,怎樣使藥物更好的作用于靶點,這就要從靶點的結(jié)構(gòu)出發(fā),現(xiàn)在大多數(shù)是考慮靶點存在的能形成氫鍵等作用的可能性。

總結(jié)

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