基因治療（gene therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達到治療目的。基因治療目前主要是治療那些對人類健康威脅嚴重的疾病，包括：遺傳病（如血友病、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血癥等）、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、類風濕等）。基因治療針對的是疾病的根源--異常的基因本身，因此，基因治療有二種形式：一是體細胞基因治療，正在廣泛使用；二是生殖細胞基因治療，因能引起遺傳改變而受到限制。

理論上講，與基因遺傳有關的疾病都可以使用基因治療的，但使用基因療法的先決條件首先是要鑒定致病基因，否則根本無法進行治療。人類染色體中所包含的基因數以萬計，所以要鑒別致病病基因并非易事。目前科學家已發現有200多個與疾病有關的基因，預計在下世紀初，隨著鑒定出更多的致病基因，這種療法會得到更普遍的應用。

總結

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