SCID作為一種嚴重免疫缺陷疾病，基因治療是很好的選擇。1991年，美國就批準了人類第一個對該免疫缺陷遺傳病（SCID）的基因治療方案。現在起基因治療手段也取得了多方面的進展。11年研究人員發布了兩項英國重癥聯合免疫缺陷(SCID)基因治療的長期生存數據。

SCID是最早別拿來做基因治療的疾病之一。在不同國家進行了多次的臨床試驗，有成功的案例，但也有失敗案例。失敗的原因主要不在于理念本身，而是在于病毒載體隨機整合進入基因組導致的癌變。如果能解決這一問題，SCID的基因治療將一馬平川。

1971年，美國SCID患兒維特爾一出生即進入塑料“泡泡”中（無菌隔離罩）以防感染，12歲時死于骨髓移植術后病毒感染，后來以他為原型拍攝了一部電影《泡泡男孩》。對“泡泡兒”的基因治療，曾導致幾例接受治療的患兒發生了白血病，因此研究曾一度停滯。以前這一疾病僅有骨髓移植一種治療方法，而骨髓移植在雙胞胎配型或配型完美條件下，死亡率為20%左右；如果配型不完全，死亡率則高達50%。相比之下，基因治療SCID的死亡率僅為5%。截至目前，已有幾十例SCID患兒獲得治愈，因此，歐盟準備采用這種治療方法——它不必經過困難的配型，只需取出患兒的骨髓，在體外轉染后再放回患兒體內。

總結

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