血友病分A和B兩種類(lèi)型，分別由于凝血因子Ⅷ和凝血因子Ⅸ缺乏而導(dǎo)致的遺傳病。血友病A的患者群最大，傳統(tǒng)治療方法是采用靜脈內(nèi)注射血液制品，更多是注射凈化過(guò)的第9因子，雖能改善癥狀，卻無(wú)法根治。在治愈標(biāo)準(zhǔn)方面，血友病患者經(jīng)過(guò)治療后，達(dá)到正常凝血因子活性的1%就稱(chēng)為有效，達(dá)到正常凝血因子活性的10%或20%稱(chēng)為基本或完全治愈。而且，由于它是分泌型蛋白，不管是肌肉還是肝臟里表達(dá)，只要蛋白質(zhì)能分泌到血液中就是有效的。治療血友病，一般采用的是傳統(tǒng)的蛋白替代療法，需定期注射凝血因子并持續(xù)終生，在歐美發(fā)達(dá)國(guó)家這一費(fèi)用往往要達(dá)到數(shù)百萬(wàn)乃至上千萬(wàn)美元，與此相比，基因治療可以說(shuō)是相當(dāng)便宜的。

血友病的基因療法好像還不成熟，僅限于實(shí)驗(yàn)室層面。曾經(jīng)，英國(guó)用基因療法治療乙型血友病取得初步成功。小規(guī)模臨床試驗(yàn)表明，患者只需要接受一次注射，自我凝血的能力就大幅改善，且沒(méi)有發(fā)現(xiàn)副作用。當(dāng)然，基因治療為血友病的長(zhǎng)期緩解乃至治愈帶來(lái)了希望。靶組織或細(xì)胞選擇范圍廣泛、FⅨ基因片段小、低水平表達(dá)即可明顯改善出血、具有良好的動(dòng)物模型等優(yōu)勢(shì)，使得血友病B成為基因治療領(lǐng)域進(jìn)展最為迅速的疾病之一。

目前針對(duì)IX因子的基因治療有3家公司在采用AAV病毒載體同步進(jìn)行，最快的已經(jīng)完成臨床I期研究，3個(gè)劑量組均有明顯效果，最高劑量組可以達(dá)到正常值的10%左右，基本可以脫離蛋白藥物。VIII的治療國(guó)內(nèi)外也在開(kāi)展，但比IX進(jìn)度略顯落后。

總結(jié)

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