最近有研究報(bào)道，一項(xiàng)先進(jìn)的基因療法可能為患有“泡沫男孩”綜合癥的兒童提供安全治療。在一項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，9個(gè)男嬰攜帶了會(huì)導(dǎo)致這種疾病的缺陷基因，但在他們被植入了該缺陷基因的健康版本后，其中8個(gè)男嬰最長(zhǎng)活到了接受治療后的43個(gè)月。“這種基因療法也可在很多其他疾病中應(yīng)用，比如遺傳性血液病、鐮狀細(xì)胞貧血癥、地中海貧血，以及代謝綜合征等。” 主要研究人員Thrasher教授表示。

SCID的基因治療目前多采用MLV載體進(jìn)行，效果顯著，但安全性仍是問題，主要是隨機(jī)插入基因組，從而誘發(fā)白血病的問題，至今仍無法解決。NEJM最近發(fā)布了一項(xiàng)臨床實(shí)驗(yàn)結(jié)果，效果還不錯(cuò)。

在《實(shí)習(xí)醫(yī)生格雷》的第九季的倒數(shù)某一集，有提到用治療免疫系統(tǒng)疾病的，我覺得可以看看~~

“泡沫男孩綜合癥”又叫嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷病（SCID），包括一組遺傳性疾病，可伴有B細(xì)胞分化異常，也可不伴有B細(xì)胞分化異常，如不給以造血干細(xì)胞移植則會(huì)于幼年夭折，這個(gè)病的發(fā)病率約為5萬-10萬個(gè)產(chǎn)兒中有1例。

總結(jié)

以上是生活随笔為你收集整理的"泡沫男孩"综合症是一种怎样的遗传病？有无基因疗法？的全部?jī)?nèi)容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

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