編碼蛋白質的DNA區域稱為外顯子，一般的外顯子丟失后會引起基因疾病，但是有一些外顯子例如抗肌萎縮蛋白基因丟失后，很多病人并沒有出現相應的疾病，因為大多數抗肌萎縮蛋白基因丟失的同時會發生移碼突變，使突變的基因不被表達。在此啟發下，如果向發病病人的突變基因中插入小片段，就能阻止突變基因被轉錄表達。

隨著對染色質結構與功能的深入了解以及人類基因組相關數據的大量積累,最近出現的“轉錄治療”是直接以染色質作為藥物靶位,通過調節基因的表達來達到治療目的。這就非常需要把人工轉錄因子等蛋白質有效地遞送到細胞核內發揮作用。目前常用的遞送方法是通過DNA轉染或基因治療病毒載體感染細胞,讓蛋白質在細胞內表達。但是DNA轉染的效率比較低,而病毒載體的安全性又遭到懷疑。使用TAT2NLS系統可以直接把蛋白質有效地遞送到細胞核內,可望在基因治療,尤其在轉錄治療研究領域獲得廣泛應用。

總結

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