心脏病新药研究与基因有关联吗?
生活随笔
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心脏病新药研究与基因有关联吗?
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當(dāng)然是有關(guān)系的,畢竟是心臟這么重要的器官,一切都要謹(jǐn)慎,基因療法還沒有臨床應(yīng)用。但是研究一趨于成熟。美國科學(xué)家最近發(fā)明一種可以將基因送到心臟所有細(xì)胞中去的新技術(shù),這一成果將促進(jìn)心臟病基因療法的研究和發(fā)展。據(jù)約翰?霍普金斯醫(yī)學(xué)院提供的消息,該院心臟病專家約翰?勞倫斯領(lǐng)導(dǎo)的研究小組利用經(jīng)過改造的常見感冒病毒腺病毒作為載體,將一種信號(hào)基因成功地送到了兔子心臟幾乎所有的細(xì)胞中,這是醫(yī)學(xué)界首次通過人工方法使一種外來基因進(jìn)入心臟細(xì)胞。霍普金斯的科學(xué)家們先取出單個(gè)的心臟細(xì)胞,了解最適合腺病毒感染細(xì)胞的溫度、病毒數(shù)量等數(shù)據(jù),然后將兔子心臟取出,在其仍保持跳動(dòng)的情況下通過冠狀動(dòng)脈把帶有信號(hào)基因的大量腺病毒一次次地送入兔子心臟。通過這種方法,兔子的絕大部分心臟細(xì)胞都受到了腺病毒感染,腺病毒成功地將信號(hào)基因送到了這些細(xì)胞中。研究人員指出,多種心臟病都是由心臟細(xì)胞發(fā)生異常變化引起的,一旦醫(yī)生們可以隨意把某些特殊的補(bǔ)救基因送到特定的心臟細(xì)胞中,心臟病就會(huì)得到根治。從這個(gè)意義上講,這一新技術(shù)可以促使心臟病基因療法盡快成熟。
近日,美國幾家著名研究機(jī)構(gòu)發(fā)表了兩項(xiàng)重大研究成果,稱它們分別識(shí)別出了幾種單一基因突變。這些基因突變可以使人體的三酸甘油酯終生保持在較低水平,從而防止心肌梗死的發(fā)生。研究發(fā)現(xiàn),四種在美國人中不常見的基因突變能防止高血脂,從而有效降低心肌梗死風(fēng)險(xiǎn)。這將推動(dòng)預(yù)防心臟病新型藥物的研究。專家說,這些發(fā)現(xiàn)預(yù)計(jì)將促使人們加緊研發(fā)可以模仿這種突變效果的藥物,并有可能催生幾十年來第一個(gè)全新的心臟病藥物類別。上世紀(jì)80年代,他汀類藥物成為一項(xiàng)重大發(fā)明,它可以降低低密度膽固醇(LDL)的水平,LDL則是心臟病的另一誘因。此后,再?zèng)]有出現(xiàn)能夠降低心臟病風(fēng)險(xiǎn)的新的重要藥物種類。但專家提醒,藥品的研發(fā)過程長達(dá)數(shù)年,且不能保證新的治療方法一定達(dá)到人們所希望的效果。心肌梗死是美國人的頭號(hào)殺手,每年有72萬美國人發(fā)病。盡管他汀類藥物能夠有效降低心肌梗死風(fēng)險(xiǎn),許多服用此藥物的患者體內(nèi)三酸甘油酯水平仍然很高,且仍會(huì)發(fā)生心肌梗死。隨著人類基因組逐漸被破譯,一張生命之圖將被繪就,人們的生活也將發(fā)生巨大變化。基因藥物已經(jīng)走進(jìn)人們的生活,利用基因治療更多的疾病不再是一個(gè)奢望。因?yàn)殡S著我們對(duì)人類本身的了解邁上新的臺(tái)階,很多疾病的病因?qū)⒈唤议_,藥物就會(huì)設(shè)計(jì)得更好些,治療方案就能“對(duì)因下藥”,生活起居、飲食習(xí)慣有可能根據(jù)基因情況進(jìn)行調(diào)整,人類的整體健康狀況將會(huì)提高,二十一世紀(jì)的醫(yī)學(xué)基礎(chǔ)將由此奠定。
研究人員發(fā)現(xiàn),有更高三酸甘油酯遺傳易感性的人,心肌梗死發(fā)病率更高,而三酸甘油酯遺傳易感性較低的人,心肌梗死的發(fā)病率較低。其中一個(gè)名為APOC3的基因脫穎而出。科學(xué)家發(fā)現(xiàn)有四種突變能摧毀該基因的功能。研究發(fā)現(xiàn),攜帶這種突變的人即便喝一大杯富含脂肪的濃奶昔,三酸甘油酯水平也不會(huì)發(fā)生變化。而在所有其他人身上,三酸甘油酯水平大幅升高。最新研究表明了這一點(diǎn)對(duì)健康的意義。攜帶這種基因突變的人的三酸甘油酯水平,以及患心臟病的風(fēng)險(xiǎn)均低40%。通過75725個(gè)人的數(shù)據(jù)了解三酸甘油酯水平低是否與心肌梗死風(fēng)險(xiǎn)小有關(guān)。的確有關(guān)。研究人員還提出能摧毀基因APOC3的突變的攜帶者發(fā)生心肌梗死的發(fā)病次數(shù)是不是更少。的確如此。這種突變的攜帶者的三酸甘油酯水平低44%,心肌梗死風(fēng)險(xiǎn)低36%。加利福尼亞州的小公司Isis在想辦法降低一小群人的三酸甘油酯水平時(shí),也偶然發(fā)現(xiàn)了這個(gè)基因。這些人的身體失調(diào)導(dǎo)致他們的三酸甘油酯水平高到有致命的危險(xiǎn)。該公司生產(chǎn)了一種能抵抗這種基因的藥物,并開始對(duì)其進(jìn)行檢測(cè)。這種藥能將三酸甘油酯的水平降低71%。但心臟研究人員認(rèn)為,Isis的藥至少證明,一個(gè)全新的心臟病預(yù)防藥物類別有可能應(yīng)運(yùn)而生。
答案是肯定的。藥物基因組學(xué)就是一個(gè)很好的實(shí)例。 藥物基因組學(xué)可以說是基因功能學(xué)與分子藥理學(xué)的有機(jī)結(jié)合,在很多方面這種結(jié)合是非常必要的。藥物基因組學(xué)區(qū)別于一般意義上的基因?qū)W,它不是以發(fā)現(xiàn)人體基因組基因?yàn)橹饕康模窍鄬?duì)簡單地運(yùn)用已知的基因理論改善病人的治療。也可以這么說,藥物基因組學(xué)以藥物效應(yīng)及安全性為目標(biāo),研究各種基因突變與藥效及安全性的關(guān)系。 正因?yàn)樗幬锘蚪M學(xué)是研究基因序列變異及其對(duì)藥物不同反應(yīng)的科學(xué),所以它是研究高效、特效藥物的重要途徑,通過它為患者或者特定人群尋找合適的藥物,藥物基因組學(xué)強(qiáng)調(diào)個(gè)體化;因人制宜。
早在2006年,冰島DECODE生物基因公司宣布,心臟病基因藥物DG031的試驗(yàn)取得新進(jìn)展。在美國FDA指導(dǎo)下,DG031第三階段的藥物研究將征集3400名最近有心臟病史的病患進(jìn)行試驗(yàn)。 DECODE生物基因公司成立于1996年,是國際著名的生物基因高科技企業(yè),在遺傳基因的研究方面處于世界領(lǐng)先地位,公司收集并建立人類基因和醫(yī)療數(shù)據(jù)庫,從中研究并找出基因和一般常見病害的關(guān)聯(lián),開發(fā)基因檢測(cè)軟件并研制治療藥物。
近日,美國幾家著名研究機(jī)構(gòu)發(fā)表了兩項(xiàng)重大研究成果,稱它們分別識(shí)別出了幾種單一基因突變。這些基因突變可以使人體的三酸甘油酯終生保持在較低水平,從而防止心肌梗死的發(fā)生。研究發(fā)現(xiàn),四種在美國人中不常見的基因突變能防止高血脂,從而有效降低心肌梗死風(fēng)險(xiǎn)。這將推動(dòng)預(yù)防心臟病新型藥物的研究。專家說,這些發(fā)現(xiàn)預(yù)計(jì)將促使人們加緊研發(fā)可以模仿這種突變效果的藥物,并有可能催生幾十年來第一個(gè)全新的心臟病藥物類別。上世紀(jì)80年代,他汀類藥物成為一項(xiàng)重大發(fā)明,它可以降低低密度膽固醇(LDL)的水平,LDL則是心臟病的另一誘因。此后,再?zèng)]有出現(xiàn)能夠降低心臟病風(fēng)險(xiǎn)的新的重要藥物種類。但專家提醒,藥品的研發(fā)過程長達(dá)數(shù)年,且不能保證新的治療方法一定達(dá)到人們所希望的效果。心肌梗死是美國人的頭號(hào)殺手,每年有72萬美國人發(fā)病。盡管他汀類藥物能夠有效降低心肌梗死風(fēng)險(xiǎn),許多服用此藥物的患者體內(nèi)三酸甘油酯水平仍然很高,且仍會(huì)發(fā)生心肌梗死。隨著人類基因組逐漸被破譯,一張生命之圖將被繪就,人們的生活也將發(fā)生巨大變化。基因藥物已經(jīng)走進(jìn)人們的生活,利用基因治療更多的疾病不再是一個(gè)奢望。因?yàn)殡S著我們對(duì)人類本身的了解邁上新的臺(tái)階,很多疾病的病因?qū)⒈唤议_,藥物就會(huì)設(shè)計(jì)得更好些,治療方案就能“對(duì)因下藥”,生活起居、飲食習(xí)慣有可能根據(jù)基因情況進(jìn)行調(diào)整,人類的整體健康狀況將會(huì)提高,二十一世紀(jì)的醫(yī)學(xué)基礎(chǔ)將由此奠定。
研究人員發(fā)現(xiàn),有更高三酸甘油酯遺傳易感性的人,心肌梗死發(fā)病率更高,而三酸甘油酯遺傳易感性較低的人,心肌梗死的發(fā)病率較低。其中一個(gè)名為APOC3的基因脫穎而出。科學(xué)家發(fā)現(xiàn)有四種突變能摧毀該基因的功能。研究發(fā)現(xiàn),攜帶這種突變的人即便喝一大杯富含脂肪的濃奶昔,三酸甘油酯水平也不會(huì)發(fā)生變化。而在所有其他人身上,三酸甘油酯水平大幅升高。最新研究表明了這一點(diǎn)對(duì)健康的意義。攜帶這種基因突變的人的三酸甘油酯水平,以及患心臟病的風(fēng)險(xiǎn)均低40%。通過75725個(gè)人的數(shù)據(jù)了解三酸甘油酯水平低是否與心肌梗死風(fēng)險(xiǎn)小有關(guān)。的確有關(guān)。研究人員還提出能摧毀基因APOC3的突變的攜帶者發(fā)生心肌梗死的發(fā)病次數(shù)是不是更少。的確如此。這種突變的攜帶者的三酸甘油酯水平低44%,心肌梗死風(fēng)險(xiǎn)低36%。加利福尼亞州的小公司Isis在想辦法降低一小群人的三酸甘油酯水平時(shí),也偶然發(fā)現(xiàn)了這個(gè)基因。這些人的身體失調(diào)導(dǎo)致他們的三酸甘油酯水平高到有致命的危險(xiǎn)。該公司生產(chǎn)了一種能抵抗這種基因的藥物,并開始對(duì)其進(jìn)行檢測(cè)。這種藥能將三酸甘油酯的水平降低71%。但心臟研究人員認(rèn)為,Isis的藥至少證明,一個(gè)全新的心臟病預(yù)防藥物類別有可能應(yīng)運(yùn)而生。
答案是肯定的。藥物基因組學(xué)就是一個(gè)很好的實(shí)例。 藥物基因組學(xué)可以說是基因功能學(xué)與分子藥理學(xué)的有機(jī)結(jié)合,在很多方面這種結(jié)合是非常必要的。藥物基因組學(xué)區(qū)別于一般意義上的基因?qū)W,它不是以發(fā)現(xiàn)人體基因組基因?yàn)橹饕康模窍鄬?duì)簡單地運(yùn)用已知的基因理論改善病人的治療。也可以這么說,藥物基因組學(xué)以藥物效應(yīng)及安全性為目標(biāo),研究各種基因突變與藥效及安全性的關(guān)系。 正因?yàn)樗幬锘蚪M學(xué)是研究基因序列變異及其對(duì)藥物不同反應(yīng)的科學(xué),所以它是研究高效、特效藥物的重要途徑,通過它為患者或者特定人群尋找合適的藥物,藥物基因組學(xué)強(qiáng)調(diào)個(gè)體化;因人制宜。
早在2006年,冰島DECODE生物基因公司宣布,心臟病基因藥物DG031的試驗(yàn)取得新進(jìn)展。在美國FDA指導(dǎo)下,DG031第三階段的藥物研究將征集3400名最近有心臟病史的病患進(jìn)行試驗(yàn)。 DECODE生物基因公司成立于1996年,是國際著名的生物基因高科技企業(yè),在遺傳基因的研究方面處于世界領(lǐng)先地位,公司收集并建立人類基因和醫(yī)療數(shù)據(jù)庫,從中研究并找出基因和一般常見病害的關(guān)聯(lián),開發(fā)基因檢測(cè)軟件并研制治療藥物。
總結(jié)
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