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肌萎缩性脊髓侧索硬化症可以用基因治疗吗?

發布時間:2023/11/22 万象百科 58 博士
生活随笔 收集整理的這篇文章主要介紹了 肌萎缩性脊髓侧索硬化症可以用基因治疗吗? 小編覺得挺不錯的,現在分享給大家,幫大家做個參考.
結論:有研究發現相關基因,相信未來可以通過基因進行治療。肌萎縮性脊髓側索硬化癥(ALS)是最為常見的運動神經元疾病,通常因脊椎中的神經元死亡所引發,嚴重時可導致肌肉萎縮和癱瘓,并且病人通常會在確診后3至5年內死亡。此病無法治愈,只能以藥物控制以緩解癥狀。其中一種藥物稱為利魯哇,能延長患者的生命幾個月。研究人員發現,老鼠的稱為SODI的基因內如果發生某種突變,則會產生ALS癥狀,而人的這種基因突變則會導致1%~2%的人患ALS,于是研究人員以這樣的老鼠為模型進行研究。SODI基因是為兩種活性氧蛋白(Noxl和NoxZ)編碼。美國依阿華大學的約翰.恩格爾哈德和其同事發現,如果老鼠缺少為NoxZ蛋白編碼的基因(即不產生NoxZ蛋白),則會比有正常水平的NoxZ蛋白的老鼠多活97天,共活29天。而NoxZ蛋白能產生較少的活性氧族。但是,如果缺少NoxZ蛋白,小鼠則會產生漸進性的眼部感染,如果不治療則是致命的。這種原因現在還不清楚。同時,去除了為Noxl蛋白編碼的基因,老鼠也會多活33天。這種發現為治療ALS提供了新線索。

SOD1是人們鑒別出的第一個與ALS遺傳相關的基因,但是它并不會導致神經元的死亡。對于沒有攜帶SOD1變異體的ALS患者進行基因檢測之后,人們又發現了另一個基因TDP-43,如果患者晶核內缺失這個基因,就會殺死運動神經元。而患有癡呆癥的病人的神經元內也含有TDP-43。

不可以,現在對這個疾病沒有有效的治療方法。不過最近有個干細胞治療的研究,為這個疾病的治療提供可能性。科學家發現利用移植人骨髓間充質干細胞能延長肌萎縮性脊髓側索硬化癥(ALS)模型大鼠生存期,改善肌肉功能。研究發現經過基因工程處理的骨髓間充質干細胞,直接注入模型大鼠肌肉內,在大鼠體內能夠存活至少9周,分泌一種或兩種因子(GDNF,VEGF)復合物,而不是成為神經元,支持損傷的神經細胞。同時分泌兩種因子的干細胞療效優于分泌單一因子的干細胞。

總結

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