原標題：遭FDA叫停全美所有臨床，暴跌超35%的科濟藥業(yè)-B(02171)已無價值？

11月28日，F(xiàn)DA發(fā)布公告宣布，F(xiàn)DA生物制劑部門正在對CAR-T細胞療法可能引發(fā)繼發(fā)性癌癥的相關(guān)風(fēng)險展開進一步調(diào)查。受此利空消息影響，科濟藥業(yè)-B(02171)在11月29日盤中最大跌幅也超過了20%。

當時智通財經(jīng)APP分析到，這則公告意味著FDA未來可能會針對CAR-T產(chǎn)品引發(fā)的繼發(fā)性癌癥現(xiàn)象采取更直接的監(jiān)管行動，例如對已批準產(chǎn)品附加黑框警告內(nèi)容。如果FDA是針對所有CAR-T療法的要求都趨于嚴格，并讓所有產(chǎn)品都面臨黑框警告風(fēng)險，對于CAR-T在研廠商來說，其產(chǎn)品未來的上市進程勢必會受到影響。

結(jié)果不到半個月，科濟藥業(yè)便感受到了來自FDA的“雷霆打擊”。12月12日，科濟藥業(yè)宣布，公司在美國的子公司CARsgen Therapeutics Corporation于北京時間12月11日晚上收到FDA通知，要求暫停CT053(BCMA CAR-T)、CT041(Claudin18.2 CAR-T)和CT071(GPRC5D CAR-T)的臨床試驗，等待對位于北卡羅來納州達勒姆的生產(chǎn)基地進行檢查后得出的結(jié)論。

目前來說，科濟將被迫暫停所有在美進行的細胞治療臨床試驗。

受此利空消息影響，12月13日，科濟藥業(yè)開盤低開低走，早盤股價最大跌幅達到35.7%，公司股價也觸及了上市以來的新低。

值得一提的是，F(xiàn)DA此次是從CMC角度對CAR-T療法研發(fā)企業(yè)進行審查。

智通財經(jīng)APP了解到，CMC(Chemistry, Manufacturing, Controls) 主要涉及藥品本身(生產(chǎn)工藝、質(zhì)量控制、藥品特性和穩(wěn)定性等)以及生產(chǎn)過程中用到的設(shè)備(設(shè)備設(shè)計、操作規(guī)程、維護保養(yǎng)等)，目的是提供足夠的證據(jù)確保產(chǎn)品的安全性、特異性、質(zhì)量、純度和效價。其直接關(guān)系到重要的風(fēng)險因素和臨床試驗?zāi)酥了幤飞鲜械倪M展。

因此，細胞療法產(chǎn)品在IND和NDA/BLA申報時，CMC都是文件體系中的重要部分。典型的BLA/MAA申報文件通常有數(shù)千頁，有的甚至多達上萬頁。而之所以需要如此海量的數(shù)據(jù)，在于，與傳統(tǒng)生物藥不同，細胞療法產(chǎn)品需要提交從端到端的生產(chǎn)到每個病人樣本和治療產(chǎn)品的物流信息，以及從每個病人的臨床數(shù)據(jù)到所有病人的匯總分析。

早在2020年FDA便發(fā)布了針對于先進療法的CMC指南，旨在規(guī)范化CGT藥品的CMC內(nèi)容。當年就有14個藥品由于CMC問題被推遲。

實際上，此次科濟藥業(yè)被查并非存在具體問題和風(fēng)險，根據(jù)公司公告描述更像是FDA收緊CAR-T療法審查后的一次“突擊檢查”。科濟藥業(yè)也透露將對現(xiàn)行藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范(cGMP)進行全面檢查和改進，并承諾與FDA密切合作，解決檢查發(fā)現(xiàn)的問題，以確保臨床試驗和上市申請的順利進行和高質(zhì)量生產(chǎn)。

雖然在業(yè)務(wù)上或許只是一次例行檢查，但在投資者看來，更快且更嚴苛的產(chǎn)品審查意味著科濟藥業(yè)的產(chǎn)生上市進程被打斷，公司造血進程也被迫延遲。

根據(jù)科濟藥業(yè)披露的2023年中報，公司為了進一步推進管線內(nèi)研發(fā)進程，公司中期凈虧損較上年同期擴大7.5%至4.04億元。

不過值得一提的是，科濟藥業(yè)其實在研發(fā)領(lǐng)域成果頗豐。今年下半年，科濟藥業(yè)GPC3 CAR-T治療肝細胞癌甚至出現(xiàn)兩例逾7年無病生存案例，且這兩例長期無病生存案例還在《Cancer Communications》雜志發(fā)表并被錄用為封面論文。

并且近日，科濟藥業(yè)澤沃基奧侖賽注射液的研究成果還在2023 ASH年會上亮相。根據(jù)公司披露的數(shù)據(jù)，LUMMICAR-1研究中的I期臨床試驗中對既往經(jīng)多重治療的R/R MM人群進行了為期3年的隨訪，結(jié)果顯示澤沃基奧侖賽注射液具有令人鼓舞的安全性，其深度和持久的反應(yīng)與初步結(jié)果一致。

只是，隨著科濟藥業(yè)成為此次FDA對CAR-T企業(yè)“嚴打”的典型，投資者信心被極大地打擊，而公司出現(xiàn)的研究成果與股價表現(xiàn)的割裂，目前似乎只能用“缺乏造血能力壓制估值”來解釋。因此此次FDA的監(jiān)管措施顯然已成為其核心產(chǎn)品未來商業(yè)化以及估值增長的“絆腳石”。

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總結(jié)

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